"基因療法"相關的結果
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全球首款CRISPR基因編輯療法Casgevy在英獲批上市！
11月16日，Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics共同宣布，Exagamglogene Autotemcel（Exa-cel）獲英國藥品監管機構MHRA有條件批準上市，用于治療治療鐮狀細胞?。⊿CD）和輸血依賴性β-地中海貧血（TDT）。Exa-cel現更名為Casgevy?。 -
CDMO巨頭：基因療法、GLP-1將推動2024年業績
11月15日，CDMO巨頭Catalent公布2024Q1財報（財報周期：2023.7.1-2023.6.30）：Q1凈收入 9.82 億美元，同比下降6%。 -
基因療法龍頭BioMarin： 前三季營收達18億美元，同比增長14%
近日，罕見病龍頭公司BioMarin Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: BMRN) 公布2023年Q3財報。 -
2300萬的基因療法：Elevidys3期臨床研究失敗
近期，罕見疾病精準基因治療領域的領導者Sarepta Therapeutics (NASDAQ: SRPT)宣布了一項全球關鍵性III期研究EMBARK，該實驗未能達到主要終點。 -
突發！基因療法龍頭CEO換帥，遺傳性疾病治療，血友病...
11月1日，基因療法龍頭BioMarin Pharmaceutical （納斯達克股票代碼：BMRN）宣布任命Genentech 首席執行官Alexander Hardy為公司總裁兼首席執行官，接替將于2023 年 12 月 1 日退休的董事長兼首席執行官Jean-Jacques Bienaimé。 -
大漲170%！阿斯利康超5億美元押注這家基因療法公司
11月1日，阿斯利康發布公告，與法國生物技術公司Cellectis合作開發多達10款腫瘤、免疫學和罕見病領域的細胞基因療法候選產品。 -
再生元基因療法初步結果：改善重度先天性聽力損失患兒聽覺反應
近期，再生元（納斯達克股票代碼：REGN）宣布，研究otoferlin基因療法（DB-OTO）的1/2期CHORD試驗的第一例患者（小于2歲）的初步安全性和療效結果良好。 -
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藍鳥生物修改CDMO協議，提升基因療法生產效率
藍鳥生物公司（bluebird bio）正在修改與龍沙（Lonza）簽署的瑞士 CDMO 協議，以提高bluebird bio批準的基因療法Zynteglo和Skysona 的生產能力-Lonza在休斯頓生產出這兩種基因療法。 -
290萬美元的基因療法首次在歐洲商業化
8月30日，BioMarin Pharmaceutical Inc.（納斯達克：BMRN）宣布，德國一名患有嚴重血友病A的人接受了ROCTAVIAN?（valoctocogene roxaparvovec-rvox）的治療，這是該基因療法首次在歐洲商業化。
