近日，拜耳(BAYER)宣布已與Acuitas Therapeutics建立合作伙伴關系，以獲取該公司的脂質納米顆粒(LNP)遞送技術，以進一步加強其基因治療產品組合。根據協議，拜耳將利用Acuitas的LNP技術將其體內基因編輯候選藥物送入肝臟。
提到Acuitas Therapeutics，大家可能不太熟悉。對于輝瑞mRNA新冠疫苗，大家再熟悉不過了吧，這款疫苗就是利用Acuitas Therapeutics公司的脂質納米顆粒遞送技術研發而成。LNP不僅起到保護mRNA，幫助它們進入人體細胞的作用，還協助它們指導細胞生成病毒蛋白?？梢哉f，LNP對于mRNA新冠疫苗的研發起著關鍵作用。
LNP雖小，但作用大。除mRNA外，Acuitas的LNP還可用于核酸療法，包括反義寡核苷酸(ASO)、小干擾RNA(siRNA)等。2018年，美國FDA批準了第一款使用LNP遞送的核酸藥物patisiran，用于治療轉甲狀腺素蛋白家族性淀粉樣多發性神經病，這也是FDA批準的首款siRNA藥物。
如今，LNP已被廣泛應用于藥物和基因傳遞，尤其是在基因編輯、疫苗和腫瘤治療等領域。LNP技術作為一種新興的藥物傳遞技術，顯示出了在提高藥物的治療效果和安全性、開發新型疫苗和促進藥物研發方面的價值。
AskBio研發管線
來源：官網
此次合作將加強拜耳的基因治療產品項目，而該項目也是其子公司Asklepios BioPharmaceutical（簡稱“AskBio”）的研發重點。拜耳早在2020年就以20億美元的預付款收購了美國生物科技公司AskBio，通過引入該公司的腺相關病毒基因治療平臺，擴大了其基因治療的重點。目前AskBio的研發管線包括治療神經肌肉、中樞神經系統、心血管和代謝紊亂等疾病的基因療法。
在此基礎上，拜耳于2022年初與Mammoth Biosciences達成協議，通過利用后者的CRISPR系統開發下一代體內基因編輯療法。該合作顯著增強了拜耳為患者更快地開發變革性療法的努力，并加強其細胞和基因治療平臺。
拜耳細胞基因治療和制藥部門負責人Jost Reinhardt指出：“與Acuitas的新合作正是建立在這些基礎之上，將Acuitas經過臨床驗證和可擴展的LNP技術添加到我們的基因編輯工作中，是提升我們在細胞基因治療領域領導地位的又一重要步驟?！?/blockquote>關于Acuitas Therapeutics
Acuitas是一家RNA生物制藥公司，與合作伙伴和客戶合作，根據在基于納米技術的藥物產品開發方面國際認可的能力來開發新的或改良藥物。參考資料：https://www.bayer.com/media/en-us/bayer-strengthens-gene-therapy-portfolio-with-lipid-nanoparticle-technology-from-acuitas-therapeutics/<END>
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